La molécula de siRNA detiene la producción de proteínas amiloides al interferir con la producción de ARN de proteínas TTR anormales. Esto previene la acumulación de estas proteínas en diferentes órganos del cuerpo y ayuda a los pacientes a controlar esta enfermedad.
¿Cómo funciona el siRNA para silenciar el gen?
En RNAi , pequeños ARN de doble cadena procesados a partir de largos ARN de doble cadena o de transcritos que forman bucles troncales, silence gene expresión por varios mecanismos: apuntando al ARNm para la degradación, evitando la traducción del ARNm o estableciendo regiones de cromatina silenced.
¿Cómo funciona el siRNA?
ARNsi. Los ARNsi son altamente específicos y generalmente se sintetizan para reducir la traducción de ARN mensajeros específicos (ARNm). Esto se hace para reducir la síntesis de proteínas particulares. Se forman a partir de ARN de doble cadena transcrito y luego cortado a medida en el núcleo antes de liberarse en el citoplasma.
¿Cómo funciona el ARNi con siRNA?
Durante la RNAi, una enzima llamada "Dicer" corta o "corta en dados" el dsRNA largo en pequeños fragmentos de ~21 nucleótidos de largo. Estos pequeños fragmentos, denominados pequeños ARN de interferencia (siRNA), se unen a proteínas de una familia especial: las proteínas Argonaute.
¿Cómo funciona el siRNA a nivel biológico?
ARNip es un fragmento corto de doble cadena de ARN que se une y escinde el ARNm a través de un RISC:Complejo silenciador inductor de ARN.
